全國政協(xié)委員孫潔建議打破血友病醫(yī)保的“年齡天花板”，實現(xiàn)全年齡覆蓋

　　在常人難以想象的世界里，7400余種罕見病正影響著全球超過4.2億人的生命軌跡。在中國，這個數(shù)字是2000萬。

　　“罕見”二字，天然帶著距離感。對大多數(shù)人而言，罕見病是新聞里的名詞、公益海報上的面孔，或是朋友圈里偶爾轉發(fā)的籌款鏈接。但對那些身處其中的人而言，罕見病是日復一日的藥片、逐年遞增的體重秤數(shù)字，以及一個永遠懸在頭頂?shù)膯栴}：明天，還能不能吃上藥？

　　2026年全國兩會召開前夕，《華夏時報》記者采訪了解到，今年兩會期間，全國政協(xié)委員、對外經(jīng)濟貿(mào)易大學保險學院副院長孫潔提交了多份提案，其中一份正是關于將血友病成人預防治療納入醫(yī)保，實現(xiàn)全年齡段覆蓋的提案。

　　被年齡“切斷”的守護

　　血友病，一種被列入國家罕見病目錄的遺傳性出血性疾病。對于血友病患者而言，生命是一場與出血風險的漫長賽跑。這是一種遺傳性凝血功能障礙疾病。這種X染色體隱性遺傳的凝血功能障礙疾病，患者從出生起便與出血的風險相伴。一次磕碰、一次小小的外傷，都可能引發(fā)難以控制的出血。更為殘酷的是，如果得不到規(guī)范治療，關節(jié)反復出血會導致不可逆的畸形損傷，最終致殘。

　　幸運的是，現(xiàn)代醫(yī)學已經(jīng)找到了“預防治療”，通過定期補充凝血因子，讓患者像正常人一樣生活。

　　然而，在中國，這道生命的守護之光，卻往往在患者年滿十八歲的那一刻戛然而止。當“兒童”的標簽被撕下，成為“成人”的血友病患者，不得不從預防性治療的坦途，退回到出血后才用藥的“按需治療”老路。

　　血友病患者的人生，往往被清晰地劃分為兩個階段：十八歲前和十八歲后。十八歲之前，他們是幸運的。隨著國家對罕見病重視程度的提高和醫(yī)保政策的不斷完善，許多地區(qū)的兒童血友病患者已經(jīng)能夠享受到預防治療的醫(yī)保報銷。這意味著，這些孩子可以定期注射凝血因子，有效預防關節(jié)出血，像健康伙伴一樣奔跑、跳躍，擁有一個相對健全的軀體和無憂的童年。

　　然而，當生日的燭光吹滅，邁入成年人的行列，一切悄然改變。根據(jù)孫潔在提案中披露的數(shù)據(jù)，我國成人血友病患者的預防治療比例僅為30%，遠低于OECD國家高達89%的水平。這背后最直接的原因，就是醫(yī)保政策的“年齡門檻”。

　　成人預防治療尚未被納入國家醫(yī)保報銷范圍。一旦成年，他們只能報銷“按需治療”的費用，即出血后再用藥止血。而預防性用藥，這筆對于普通家庭而言堪稱天文數(shù)字的費用，則需要完全自費。

　　這是一種殘酷的“成人禮”。許多患者在成年后，因無力承擔高昂的預防性用藥費用，不得不選擇中斷治療，退回到“出血-治療-再出血”的惡性循環(huán)。

　　而成年后的生活，身體活動范圍更廣、工作壓力更大、關節(jié)舊傷累積，恰恰更需要預防性治療的保駕護航。有研究表明，成人預防治療相較于按需治療，年出血次數(shù)可減少62%，年關節(jié)出血次數(shù)減少58%。

　　當預防治療因經(jīng)濟原因被迫中斷，反復的關節(jié)出血導致的畸形和殘疾，便成為懸在成年患者頭頂?shù)倪_摩克利斯之劍。他們不僅無法正常工作和生活，更可能從家庭和社會生產(chǎn)力的創(chuàng)造者，轉變?yōu)樾枰婚L期照護的負擔者。十八歲，本應是人生揚帆起航的起點，對于血友病患者而言，卻可能成為健康水平急轉直下的拐點。

　　因此，孫潔提出推動成人預防治療醫(yī)保全覆蓋，構建全生命周期保障體系。她建議依據(jù)《中國血友病管理指南》（2024版）臨床推薦標準，將成人預防治療納入基本醫(yī)保報銷范圍，取消現(xiàn)行政策中18歲年齡限制，實現(xiàn)兒童與成人患者預防治療保障的無縫銜接。

　　“此舉可有效消除因年齡因素導致的保障差異，充分體現(xiàn)醫(yī)保制度的公平性與普惠性。”孫潔說道。

　　一份被忽視的“性價比”

　　關于醫(yī)保目錄的調(diào)整，經(jīng)濟學評估是核心標尺之一。長期以來，一個潛在的認知誤區(qū)是，成人預防治療意味著“終身服藥”，醫(yī)?；饘榇顺袚薮蟮?、不可持續(xù)的財務壓力。

　　然而，越來越多的研究和藥物經(jīng)濟學評價，正在顛覆這一認知。預防治療之于成人，絕非單純的“成本”，而是一筆極具“性價比”的健康投資。

　　有分析顯示，中國成人血友病A患者接受小劑量預防治療，可增加2.72個質(zhì)量調(diào)整生命年（QALYs），其增量成本-效果比僅為55631元/QALY。這一數(shù)值遠低于1倍人均GDP的意愿支付閾值，在衛(wèi)生經(jīng)濟學評價中屬于“非常具有性價比”的方案。

　　換言之，與按需治療相比，預防治療雖然增加了當下的藥品支出，但它顯著降低了患者的致殘率、住院率和手術需求，減少了因并發(fā)癥帶來的遠期醫(yī)療資源消耗。

　　更值得關注的是其巨大的社會價值。按需治療的成人患者，因為隨時可能面臨自發(fā)性出血，不僅生活質(zhì)量低下，勞動能力也受到嚴重限制。研究表明，接受按需治療的成人患者中位誤工天數(shù)高達55天，而堅持預防治療的患者中位誤工天數(shù)為0天。這意味著，有效的預防治療能讓成年患者回歸正常的工作崗位，成為社會財富的創(chuàng)造者。

　　從醫(yī)?；鸬囊暯强矗@是一筆“小支出”避免了“大損失”；從社會視角看，這是一次“醫(yī)療投入”換來了長久的“生產(chǎn)力回報”。將成人預防治療擋在醫(yī)保門外，看似節(jié)省了眼前的基金，實則可能付出了患者終身殘疾、社會勞動力喪失、家庭照護負擔加重的更大代價。這是一種短視，更是一種對健康公平的背離。

　　孫潔還特別關注門診保障的問題。血友病患者需要長期、規(guī)律的用藥，門診治療是日常管理的核心環(huán)節(jié)。但當前部分地區(qū)門診報銷待遇有限，部分區(qū)域尚未將血友病門診納入大病保險覆蓋范圍。

　　她建議，應當讓血友病患者在門診享受與住院同等的報銷待遇，建立“門診—家庭治療”一體化的報銷通道，通過制度創(chuàng)新降低患者就醫(yī)成本，促進規(guī)范化治療模式的落地。

　　孫潔向《華夏時報》記者表示，血友病作為一種遺傳性凝血功能障礙罕見病，患者需通過長期、規(guī)律的門診治療，門診規(guī)范化管理更是降低致殘率、提升生存質(zhì)量的核心環(huán)節(jié)，但當前部分地區(qū)仍面臨門診待遇保障不足的困境。主要表現(xiàn)為門診報銷待遇水平相對有限，部分區(qū)域尚未將血友病門診治療納入大病保險覆蓋范圍，導致患者日常治療負擔加重。這種保障水平的不均衡，不僅影響患者的治療連續(xù)性和生活質(zhì)量，也制約了家庭治療等創(chuàng)新服務模式的推廣實施。

　　血友病的理想管理模式，是患者經(jīng)過專業(yè)培訓后，可以在家中自行注射，實現(xiàn)“門診-家庭治療”一體化。但這一切的前提，是門診報銷通道的順暢和有力支撐。只有當患者在門診也能享受到接近住院的報銷待遇，個人自付費用能進一步通過大病保險進行二次報銷時，他們才敢于，也愿意堅持規(guī)范化的預防治療，而不必因為經(jīng)濟壓力在去醫(yī)院和放棄治療之間艱難抉擇。

　　對此，孫潔提出進一步提高血友病門診治療的醫(yī)保待遇，降低患者就醫(yī)負擔。

　　她建議血友病患者門診就醫(yī)可享受與住院待遇相同的醫(yī)保報銷待遇，同時，完善大病保險與門診保障的支付銜接，將個人自付費用也納入大病保險報銷范疇，適當提高年度支付限額，建立“門診-家庭治療”一體化報銷通道，通過制度創(chuàng)新降低患者就醫(yī)成本，促進規(guī)范化治療模式落地。

　　孫潔告訴《華夏時報》記者：“健康公平是全社會的共同追求。血友病的診斷和管理是一個系統(tǒng)的工程，通過政策優(yōu)化與多方努力，使更多患者能夠得到早診斷、早治療，并且有藥可用、用得起藥、能用上好藥。隨著越來越多創(chuàng)新成果落地和醫(yī)保政策的完善，罕見病全人群患者的健康權益將得到更充分的保障。”

（文章來源：華夏時報網(wǎng)）

(原標題：全國政協(xié)委員孫潔建議打破血友病醫(yī)保的“年齡天花板”，實現(xiàn)全年齡覆蓋｜兩會聲音)

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