多方呼吁建立罕見病專項基金，全國多地已先行探索

　　近年來，隨著國家醫(yī)保藥品目錄的常態(tài)化調整，一批高值罕見病藥物通過國家談判納入醫(yī)保，大幅降低了患者的經(jīng)濟負擔。與此同時，普惠型商業(yè)保險的普及也為患者家庭構筑了第二道防線。然而，對于部分年治療費用高且需長期甚至終身用藥的罕見病患者而言，支付的痛點依然存在。今年2月28日第19個國際罕見病日到來之際，多方呼吁，在助力解決罕見病保障“最后一公里”的問題上，探索建立罕見病專項基金。

　　業(yè)內呼吁：建立罕見病專項基金

　　2月27日發(fā)布的《中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（以下簡稱《觀察報告》）提及，中國罕見病治療的核心瓶頸是藥物可及性。上市≠可用，盡管罕見病藥物的上市數(shù)量逐步增加，但從患者端視角看，“有藥可用”與“真正用上藥”之間仍存在顯著鴻溝。

　　2020年2月，黨中央、國務院發(fā)布《關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，對我國的多層次醫(yī)療保障體系做了進一步的闡明：“以基本醫(yī)療保險為主體，醫(yī)療救助為托底，補充醫(yī)療保險、商業(yè)健康保險、慈善捐贈、醫(yī)療互助共同發(fā)展的醫(yī)療保障制度體系”，同時提出要“探索罕見病用藥保障機制”。

　　隨著國家醫(yī)保目錄的動態(tài)調整和首版商保創(chuàng)新藥目錄的落地，中國罕見病防治事業(yè)已邁入快車道。但在普惠保障的陽光之外，仍有一部分患者因面臨有藥難用的困境，難以跨越從生存到生活的現(xiàn)實鴻溝。因此，如何以更完善的制度和多方支付機制，護航他們穩(wěn)定治療、真正回歸社會，已成為當下最核心的議題。

　　針對目前的保障缺口，近年來，呼吁國家層面設立罕見病專項基金的呼聲日益高漲。業(yè)內普遍認為，應當總結過往經(jīng)驗，整合政府支持、商業(yè)保險與慈善救助，建立“罕見病專項基金”，以填補普惠保障之外的“真空帶”，核心解決“最后一公里”的用藥難。

　　上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林提出，通過設立國家級罕見病專項基金，可以精準滿足患者診療與用藥的特殊需求，防范“因病致貧、因病返貧”；又能激勵企業(yè)加大創(chuàng)新投入，打通 “研發(fā)-臨床試驗-商業(yè)化應用” 閉環(huán)?！昂币姴ｍ椈鸬慕?，不僅能滿足患者未被滿足的需求，同時對我們的罕見病產(chǎn)業(yè)帶來非常多的紅利，進一步驅動醫(yī)藥創(chuàng)新?！苯鸫毫终f道。

　　“專項基金的籌資來源應該是多渠道的，但基本醫(yī)保要挺在前面?！苯鸫毫纸ㄗh，國家統(tǒng)籌頂層設計，從每人繳納的醫(yī)保基金中劃撥出兩三塊錢用于建立專項基金，再通過其他的多元籌資渠道，形成穩(wěn)定的資金池，系統(tǒng)性解決罕見病患者的治療、康復、生活保障等全鏈條問題。專項基金支付渠道建立后，納入的藥品和基本醫(yī)保分開建立報銷范圍和報銷標準。

　　九三學社成員、原上海市政協(xié)常委黃鳴認為，設立罕見病專項基金的核心價值在于提供制度性的穩(wěn)定保障。“目前上海雖然已有諸多罕見病救助機制，但仍然亟須整體性的協(xié)調機制，目前依靠企業(yè)、慈善基金或政府某幾個部門的努力，無法形成穩(wěn)定的保障。因此，資金籌措必須要有明確、穩(wěn)定的保障制度，我們認為通過設立專項基金，能夠在制度上解決籌資的不確定性問題?！?/p>

　　多地先行探索，建立多渠道籌資機制

　　在國家政策持續(xù)強化頂層設計的同時，地方層面圍繞罕見病診療的制度探索在不斷深化。在兒童重大疾病協(xié)作網(wǎng)絡、區(qū)域醫(yī)療中心建設等政策框架下，地方將罕見病診療能力建設與醫(yī)療資源布局、專科能力提升相結合，逐步探索以地方立法、專項規(guī)劃或實施方案的形式，明確罕見病在區(qū)域診療體系中的定位。近年來，上海、浙江、江蘇、山東等地已先行先試，在探索“省級統(tǒng)籌、單獨籌資”的專項基金模式，建立由政府主導、市場主體和社會慈善組織等參與的多渠道籌資機制。

　　上海早在2013年便通過“多方共擔”模式，為破解罕見病高值用藥保障難題提供了最早的“上海方案”，這一探索也為后續(xù)浙江、江蘇等地的政策探索提供了重要范本。

　　作為全國醫(yī)療保障的排頭兵，上海始終堅持“制度先行”。2025年3月1日，《上海市醫(yī)療保障條例》正式實施，其中明確將“鼓勵社會力量參與罕見病的診治、研究和用藥保障”寫入條款。這一里程碑式的立法，為多元化保障體系的建立提供了堅實的法理依據(jù)。2025年10月，上海市政府發(fā)布《上海市全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展的若干措施》，在國家深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革總體框架下，將罕見病明確納入重點支持領域，圍繞研發(fā)、審評審批、檢驗放行、進口使用及支付銜接等環(huán)節(jié)提出系統(tǒng)性舉措。

　　黃鳴表示，立法的關鍵是要解決平等保障人的健康權，也就是要在大多數(shù)群體的利益保障和少數(shù)特殊困難群體利益保障之間找到平衡點。這不僅是資源的分配，更是以人民為中心的價值追求，需要在更大的層面把這個問題解決好。上海浦東新區(qū)人大正在上海市人大的指導下，著手開展針對這一問題的立法調研。“在整個過程中，我們建議圍繞兩條主線展開：一是以患者為中心的保障主線，梳理從預防、診斷、治療到護理的全生命周期權益；二是‘物’的保障，既要解決藥械進口的便捷性問題，也要鼓勵藥企積極參與新藥研發(fā)。立法過程既是對各方責任的約定，更是一種鼓勵與促進。”黃鳴說道。

　　面對立法所需的探索周期，黃鳴提出了“基金先行、立法補充”的務實路徑：“專項基金本身應該是對立法工作的有益補充，我們應該首先把專項基金建立起來，通過運作不斷總結經(jīng)驗、形成共識，進而豐富立法的內涵。這是一個從無到有的過程，通過先行先試，讓專項基金的探索為未來的立法工作提供寶貴的實踐樣本。”黃鳴說道。

　　在這一過程中，政府的引導作用被視為破局的關鍵。黃鳴建議，政府應通過“雙輪驅動”構建良好的生態(tài)模式：一方面出臺直接性的支持政策，如加快藥物審批流程、為罕見病藥物集采開辟特殊通道；另一方面實施鼓勵性政策，引導企業(yè)、行業(yè)協(xié)會和公益組織更多地承擔保障角色，配合政府進行數(shù)據(jù)統(tǒng)計與多方支付探索，共同構建有利于罕見病事業(yè)發(fā)展的長效機制。

　　對于政府在這一生態(tài)中的核心地位，上海市罕見病防治基金會理事長、中華醫(yī)學會罕見病分會副主任委員黃國英指出，在我國，政府擁有強大的資源配置能力，因此由政府牽頭、多方參與形成的合力，是解決罕見病這一復雜民生問題的根本途徑。上海作為生物醫(yī)藥高地，正在結合醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，在罕見病診療、研究、立法及保障等方面加快布局，致力于構建一條讓罕見病創(chuàng)新藥在上海能夠“走得起、付得起”的特色路徑。在這一形勢下，上海市罕見病防治基金會將繼續(xù)發(fā)揮橋梁作用，匯聚專家與社會力量，為政府決策提供“上海智慧”與“上海方案”。

　　新京報記者王卡拉

（文章來源：新京報）

(原標題：多方呼吁建立罕見病專項基金，全國多地已先行探索)

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