醫(yī)藥迎來“數(shù)據(jù)說話”時代！國家可信評價點落地 創(chuàng)新藥企迎來真實世界數(shù)據(jù)新機遇

　　醫(yī)保支付“憑據(jù)”正在發(fā)生深刻變革。今日，國家醫(yī)保局舉辦“真實世界醫(yī)保綜合價值評價國家可信評價點網(wǎng)絡簽約活動”，從政策密集出臺到可信評價點網(wǎng)絡啟動，一套圍繞醫(yī)保支付決策的真實世界評價框架正在加速成型。

　　財聯(lián)社記者在活動現(xiàn)場獲悉，79家醫(yī)療機構完成了簽約，正式成為國家可信評價點成員。這也標志著備受市場關注的“真實世界數(shù)據(jù)（RWD）應用”不再停留在概念層面，而是擁有了標準基礎設施。

　　據(jù)國家醫(yī)保局介紹，真實世界綜合價值評估評價體系建設是一項系統(tǒng)工程，依托真實世界數(shù)據(jù)開展醫(yī)保綜合價值科學評價，是支撐醫(yī)保目錄談判、藥品和耗材價格招采及醫(yī)療服務管理決策的重要基礎性工作，后續(xù)評價成果將逐步應用于醫(yī)保多項核心決策場景。而可信評價點網(wǎng)絡的成立，是萬里長征的第一步。

　　“國家可信評價點”簽約落地

　　在國家醫(yī)保局舉辦的“真實世界醫(yī)保綜合價值評價國家可信評價點網(wǎng)絡簽約活動”上，財聯(lián)社記者現(xiàn)場獲悉，真實世界醫(yī)保綜合價值評價可信評價點網(wǎng)絡正式啟動。北大腫瘤醫(yī)院、天津醫(yī)科大學總醫(yī)院等79家醫(yī)療機構進行了現(xiàn)場電子簽約，成為了國家可信評價點網(wǎng)絡成員，北京大學人民醫(yī)院副院長楊帆宣讀《國家可信評價點網(wǎng)絡公約》。

　　國家醫(yī)保局黨組成員、副局長施子海對國家可信評價點網(wǎng)絡的下一步的工作提出了三點期待：一是希望今天網(wǎng)絡簽約成為國家可信評價點的醫(yī)療機構能夠按照相關規(guī)范，率先開展一批評價研究，產生一批可應用、經得起檢驗的示范性成果；二是希望可信評價點能做真實世界數(shù)據(jù)的堅實貢獻者，按要求傳輸數(shù)據(jù)，并積極開展參與數(shù)據(jù)治理、提升數(shù)據(jù)標準化、結構化水平，共同為評價研究打造數(shù)據(jù)環(huán)境；三是希望可信評價點能做評價體系的共同建設者。統(tǒng)一規(guī)范的醫(yī)保綜合價值評價體系是開展評價研究，為醫(yī)保科學決策提供循環(huán)循證證據(jù)的前提。醫(yī)保部門正在針對藥品、耗材、醫(yī)療服務，分別形成醫(yī)保綜合價值評價的管理部門，制定數(shù)據(jù)管理等一系列規(guī)范的標準。各項指南規(guī)范標準的編制與臨床診療實際關系密切，具有很強的專業(yè)性。希望各個性評價點發(fā)揮自身優(yōu)勢，積極建言獻策，群策群力，幫助醫(yī)保部門共同筑牢評價體系制度基礎。

　　與此同時，可信評價點成員并非固定不變，據(jù)國家醫(yī)保局價格和招標采購指導中心主任丁一磊介紹，可信評價點網(wǎng)絡是開放的、動態(tài)的，“對于網(wǎng)絡外，研究成效突出、成果顯著的機構，我們希望按程序納入進網(wǎng)絡體系，長期不參與評價的，我們希望按公約及時做好調整，維護好守護好可信評價點網(wǎng)絡的公信力?！?/p>

　　廈門弘愛醫(yī)院是此次簽約國家可信評價點的醫(yī)療機構之一，該院院長應敏剛接受記者采訪時表示：“隨著國家醫(yī)保局推動真實世界醫(yī)保綜合價值評價體系的建設，真實世界數(shù)據(jù)（RWD）正逐步從輔助性證據(jù)轉變?yōu)獒t(yī)保決策中的核心支撐之一。我們過去主要依賴臨床試驗數(shù)據(jù)，而真實世界數(shù)據(jù)則能彌補臨床試驗的局限，尤其是在真實診療場景中的效果評價。真實世界數(shù)據(jù)為醫(yī)保目錄的動態(tài)調整、集采藥品的定價提供了更加客觀、全面的證據(jù)，尤其是在評估藥品和醫(yī)療技術的實際效果及經濟性時，能夠提供更有說服力的數(shù)據(jù)支持。”

　　政策“組合拳”推動落地

　　真實世界數(shù)據(jù)進入醫(yī)保視野并非一蹴而就。過去數(shù)年，國家醫(yī)保局在藥品目錄準入、支付方式改革等領域多次提及“循證決策”“價值導向”，且近年來已經開始嘗試將真實世界證據(jù)引入制度層面，用于補充傳統(tǒng)臨床證據(jù)在真實診療場景中的不足。

　　可信評價點網(wǎng)絡的啟動也并非孤立事件。就在幾日前，國家醫(yī)保局已出臺征求意見稿對規(guī)范開展評價工作做了頂層設計。

　　今年1月，根據(jù)《關于開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價試點工作的通知》（醫(yī)保辦發(fā)〔2025〕15號）有關要求，國家醫(yī)保局分別對《醫(yī)療服務真實世界醫(yī)保綜合價值評價管理指南（試行）》和《藥品真實世界醫(yī)保綜合價值評價系列指南（試行）》公開征求意見（下稱“醫(yī)療指南意見稿”和“醫(yī)藥指南意見稿”），系統(tǒng)性明確了評價的對象、流程和方法學框架。

　　國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司司長黃心宇表示，真實世界研究這個題目提出來已經比較久了，在醫(yī)保目錄每年都動態(tài)調整的過程中，無論是準入前、準入中或者準入后的階段，真實世界綜合價值評價都將為醫(yī)保決策提供更加客觀真實的證據(jù)，來為整個目錄調整的客觀性提供更多佐證。

　　財聯(lián)社記者梳理發(fā)現(xiàn)，上述兩份指南同時多次提及“可信評價點”，藥品指南意見稿指出，鼓勵開展多中心研究，2-3家研究機構組成的多中心，應當至少包含1家真實世界醫(yī)保綜合價值評價國家可信評價點；3家以上的研究機構組成的多中心，應當至少包含2家及以上真實世界醫(yī)保綜合價值評價國家可信評價點，且相互間不具有行政隸屬、業(yè)務指導、對口幫扶等關系。

　　今日啟動的“可信評價點網(wǎng)絡”，將是落實上述指南的硬件基礎設施，也醫(yī)保綜合價值評價工作從藍圖實踐走向最終實施的關鍵一步。

　　丁一磊表示，醫(yī)保綜合評價主要工作包含三種不同的發(fā)起途徑，第一類途徑是由可信評價醫(yī)療機構發(fā)起，鼓勵各可信評價點立足臨床實踐和學科研究的需求，就公眾和醫(yī)學界關心的課題，從提升臨床水平患者獲益的角度主動開展評價，獲取真實世界的證據(jù)，為醫(yī)保決策提供多元支撐；第二類是由醫(yī)藥企業(yè)發(fā)起的評價，這類評價通常涉及醫(yī)藥企業(yè)的具體產品和切身利益，公眾和醫(yī)保更為關心評價的結果是否真實可信，是否可以用于醫(yī)保決策，真實世界數(shù)據(jù)產生的主渠道是醫(yī)療機構，這一類評價尤其需要可信評價點的醫(yī)療機構，承擔核心的評價工作，產生可信的結果；第三類的評價是一些缺乏發(fā)起方和資助方的項目，醫(yī)保部門將立足公眾利益，主動發(fā)起此類評價。

　　應敏剛也對記者表示，“我們充分理解國家醫(yī)保局對可信評價點提出的要求和期望，尤其是在數(shù)據(jù)治理和標準化方面。作為可信評價點成員，廈門弘愛醫(yī)院將在執(zhí)行評價標準和程序等方面嚴格執(zhí)行相關規(guī)范，同時積極推動數(shù)據(jù)的結構化和標準化。我們也會積極參與評價體系的建設，充分利用我們的臨床優(yōu)勢和科研資源，為醫(yī)保部門提供可靠的數(shù)據(jù)支撐，幫助評價體系在實際應用中更加規(guī)范和高效?！?/p>

　　“從簽約的79家醫(yī)療機構來看，普遍在診療能力、學術水平，過往的醫(yī)?；鸸芾硭绞禽^高的，在配合醫(yī)保支付改革等方面有比較好的貫徹，才會被選擇成為‘可信評價點’?！睉魟偢嬖V記者。

　　醫(yī)?！皟r值導向”路徑清晰

　　在資本市場層面，這一變化對創(chuàng)新藥企也將產生深遠影響。

　　業(yè)內普遍認為，對于那些通過“單臂試驗”附條件上市、急需在醫(yī)保續(xù)約中證明自身價值的創(chuàng)新藥以及首發(fā)上市價格高昂的創(chuàng)新藥等品類來說，真實世界證據(jù)將成為價格體系的“護城河”。

　　上述兩份指南均明確該指南是為醫(yī)保部門決策提供支撐。例如藥品指南意見稿指出，真實世界證據(jù)重點關注藥品在真實世界的實際使用情況，特別是“價格”與“綜合價值”之間可能存在不確定性的藥品，為醫(yī)保部門決策提供有力支撐，最終實現(xiàn)醫(yī)保基金戰(zhàn)略性購買、價值購買與醫(yī)保資源高效利用，促進醫(yī)藥行業(yè)高質量創(chuàng)新發(fā)展，更好滿足廣大人民群眾健康需求。

　　黃心宇在今日的會議上舉例表示，在醫(yī)保目錄調整中，準入前，希望醫(yī)藥企業(yè)和專家可以充分利用臨床實驗結束到藥品申報之前的寶貴黃金階段（往往一年左右），進行一些真實世界研究，在準入之前提供更多的證據(jù)；在準入中，希望一些附條件上市的藥品在醫(yī)保目錄準入階段提供要進行真實世界的醫(yī)保綜合評價的承諾，那么我們可以暫時認可它的潛在證據(jù)是有一定效力的，我們醫(yī)保局在評審的時候也會充分考慮；在準入后的階段，例如續(xù)約階段，真實世界帶來的獲益，性價比是不是符合當初的預期或當初專家的測算，也要進行檢視。

　　醫(yī)保部門還設置了與醫(yī)保談判等掛鉤的激勵和約束機制：對于新獲準上市、且在申報醫(yī)保藥品目錄談判前，已按藥品真實世界醫(yī)保綜合價值評價相關指南要求完成研究，評價結果符合預期并納入成果庫的，如該藥品談判成功，在不改變同類價格平衡的基礎上，可在現(xiàn)場談判中給予一定的彈性激勵；對于商保創(chuàng)新藥目錄藥品擬申請轉醫(yī)保藥品目錄的，鼓勵其開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價，同步驗證其經濟性是否符合醫(yī)保準入要求。

　　在醫(yī)療服務領域，醫(yī)療指南意見稿旨在為不同場景下的醫(yī)保決策提供循證證據(jù)，為新技術新方法新產品鋪就一條從“概念－實驗室產品－醫(yī)保預備立項－醫(yī)保驗證－醫(yī)保立項－醫(yī)保評價－醫(yī)保付費”的漸進式產業(yè)升級和醫(yī)保支付引領科技創(chuàng)新之路。

　　可以預期，隨著評價體系逐步成熟，醫(yī)保決策將不再僅依賴“準入前證據(jù)”，而是更多結合“真實使用后的效果”，形成覆蓋全生命周期的政策反饋機制。

　　這意味著，未來不管是國談續(xù)約，還是創(chuàng)新藥的支付標準調整，亦或是醫(yī)療服務新技術的醫(yī)保支付，都將與包括這些國家可信評價點在內的醫(yī)療機構產出的真實世界數(shù)據(jù)掛鉤，這也進一步激勵藥企積極開展真實世界醫(yī)保綜合價值評價工作，能產出高質量真實世界數(shù)據(jù)的藥品，或將在醫(yī)保談判桌上擁有更多話語權。

（文章來源：財聯(lián)社）

(原標題：醫(yī)藥迎來“數(shù)據(jù)說話”時代！國家可信評價點落地 創(chuàng)新藥企迎來真實世界數(shù)據(jù)新機遇)

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