給錢、給市場，政策利好能為創(chuàng)新藥企“解渴”嗎︱醫(yī)聲斯語

　　從研發(fā)融資、支付定價到臨床應用，創(chuàng)新藥企近半月接連迎來政策和市場面的利好消息。

　　7月1日，國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布《支持創(chuàng)新藥高質量發(fā)展的若干措施》（下稱“若干措施”），釋放出更友好的創(chuàng)新藥定價信號，鼓勵商業(yè)健康保險擴大創(chuàng)新藥投資規(guī)模，并首次明確了商保創(chuàng)新藥目錄內藥品在掛網(wǎng)、進院等銷售環(huán)節(jié)可獲得一定優(yōu)待。同日，武漢禾元生物科技股份有限公司成為科創(chuàng)板第五套上市標準重啟后首家過會企業(yè)，意味著未盈利生物醫(yī)藥企業(yè)直接融資渠道再度暢通。

　　而此前一日，業(yè)界期待已久的“創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項”的申報窗口開放，這是時隔數(shù)年中央層面再度發(fā)布重大新藥研發(fā)的專項部署，已公布中央財政配套資金規(guī)模達到17.5億元。

　　6月中下旬，國家藥監(jiān)局和國家醫(yī)保局還先后從縮短創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批時間和剔除“國考”費用控制指標中創(chuàng)新藥收入兩個維度，完善創(chuàng)新藥支持舉措。

　　今年上半年，醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)過近四年的調整，在資本市場上出現(xiàn)明顯的回暖態(tài)勢。部分受訪業(yè)界人士認為，這一回暖勢頭主要得益于早期實現(xiàn)創(chuàng)新藥轉型的本土藥企陸續(xù)進入市場兌現(xiàn)期、一些重磅創(chuàng)新藥產品在海外取得突破性銷售業(yè)績以及企業(yè)授權交易“井噴”。但聚焦國內市場，“創(chuàng)新藥研發(fā)回報率低”的難題仍待進一步解決。

　　那么，近期以來，藥監(jiān)、醫(yī)保、衛(wèi)健等多部門持續(xù)釋放的政策利好信號，是否能為創(chuàng)新藥產業(yè)進一步破除前述難題提供契機？

　　減少研發(fā)資源錯配，鼓勵以臨床需求為導向的創(chuàng)新

　　新藥研發(fā)成功率低、臨床研究研發(fā)成本占比高、研發(fā)資金短缺、同質化研發(fā)“扎堆”、源頭創(chuàng)新無人問津……2018年以來，我國1類創(chuàng)新藥獲批上市數(shù)量呈現(xiàn)明顯上升趨勢，2024年獲批數(shù)量達48種，今年上半年獲批數(shù)量已逼近40種。但這些亮眼數(shù)據(jù)背后，前述掣肘醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的難題始終懸而待解。

　　在此背景下，近期以來多部委在解讀創(chuàng)新藥支持政策時，反復提及鼓勵“真創(chuàng)新”。

　　6月16日，國家藥監(jiān)局就“關于優(yōu)化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批有關事項”向社會公開征求意見稿，首次明確“納入創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批30日通道”的藥物范疇，包括“全球同步研發(fā)品種”和“國家支持的重點創(chuàng)新藥”。對于后者，國家藥監(jiān)局進一步明確為獲國家全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策體系支持的具有明顯臨床價值的重點創(chuàng)新藥品種。

　　醫(yī)保和衛(wèi)健部門持相同態(tài)度。比如，若干措施提出，要組織實施創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項，聚焦重大傳染病、高發(fā)重大慢性病、兒童用藥、罕見病等重點領域，推動藥物研發(fā)相關任務落地實施并完善多部門聯(lián)動的支持機制。發(fā)揮國家醫(yī)學中心和國家臨床醫(yī)學研究中心作用，依托國家科技重大專項、重點研發(fā)計劃等，支持醫(yī)藥企業(yè)、科研院所、醫(yī)療機構等開展以創(chuàng)新藥研發(fā)為導向的科研攻關。

　　“統(tǒng)籌推動”，根據(jù)若干措施，創(chuàng)新藥研發(fā)需要形成創(chuàng)新合力。

　　在若干措施發(fā)布的前一日，國家科技管理信息系統(tǒng)公共服務平臺發(fā)布創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項。其中，對2025年度定向委托項目擬安排中央財政經(jīng)費概算約4.4億元，對2025年度公開競爭項目擬安排中央財政經(jīng)費概算約13.1億元，合計資金規(guī)模達到17.5億元。

　　“重大新藥創(chuàng)制”并非一個新概念，2006年《國家中長期科學和技術發(fā)展規(guī)劃綱要（2006~2020）》發(fā)布，確定了16個重大專項，“重大新藥創(chuàng)制”就是其中之一。15年來，國家重大新藥創(chuàng)制專項共部署項目3352項，投入中央財政經(jīng)費約210億元，累計研發(fā)成功1類創(chuàng)新藥80個，包括化學藥和生物技術創(chuàng)新藥等。

　　有業(yè)界觀點認為，這種舉國體制的科研項目強調對項目管理的“瘦身”，減少研發(fā)資源錯配，并可以在實際工作開展時，發(fā)揮人才和技術匯集的網(wǎng)絡優(yōu)勢。

　　清華大學藥學院首任院長、全球健康藥物研發(fā)中心主任丁勝在接受第一財經(jīng)采訪時表示，就以往的國家級投入和業(yè)內專家共識，近日公示的“創(chuàng)新藥物重大專項”從內容和對應資金體量來看或為整體新藥重大專項中的一個細分項目，不排除后續(xù)圍繞新藥重大專項有更多的任務部署。

　　新藥研發(fā)時間長、失敗率高，與此同時，藥物創(chuàng)新既關乎國家科研能力，也關乎患者獲益，臨床價值突出的新藥需要切實走進市場、發(fā)揮療效。丁勝認為，這意味著創(chuàng)新藥物研發(fā)的參與主體和資金來源均具有多元化、長期性等特征。近年來我國對生物醫(yī)學領域的基礎研究投入不斷增加，但我國醫(yī)藥原始創(chuàng)新能力與歐美發(fā)達國家仍有差距，舉國機制的創(chuàng)新支持應加大對原始創(chuàng)新的支持力度。

　　以此次國家科技重大專項的申報指南為例，國家衛(wèi)健委科教司提出，項目的組織實施應整合集成全國相關領域的優(yōu)勢創(chuàng)新團隊，聚焦指南任務，產學研用協(xié)同攻關實現(xiàn)藥物研發(fā)全鏈條創(chuàng)新。強化企業(yè)的創(chuàng)新主體地位，與此同時，鼓勵全國重點實驗室、國家醫(yī)學中心、國家臨床醫(yī)學研究中心建設單位、醫(yī)藥工業(yè)產業(yè)鏈鏈主企業(yè)牽頭申報。

　　“但鏈主機構牽頭、政府主導的定向研發(fā)與市場需求及創(chuàng)新驅動下自主研發(fā)，二者關系如何平衡，仍是這筆中央財政經(jīng)費能否發(fā)揮效力的關鍵?！倍僬f。

　　聚焦當下，丁勝認為，盡管今年上半年A股以及港股的醫(yī)藥市場有回暖趨勢，但整體來看創(chuàng)新藥行業(yè)的資本寒冬尚未完全度過。在此背景下，政府資金包括地方引導基金的作用正被放大。但“扶一程”之后，醫(yī)藥創(chuàng)新仍需要更多市場化的耐心資本，需要政策為未盈利生物醫(yī)藥企業(yè)提供更多的融資渠道。

　　若干措施提出，鼓勵商業(yè)健康保險擴大創(chuàng)新藥投資規(guī)模。具體來說，鼓勵商業(yè)健康保險公司通過創(chuàng)新藥投資基金等多種方式，為創(chuàng)新藥研發(fā)提供穩(wěn)定的長期投資，培育支持創(chuàng)新藥的耐心資本。

　　“其實很多商保公司的投資基金之前都投資過創(chuàng)新藥，但創(chuàng)新藥是高風險投資，保司的投資部門是否會投這么多？”醫(yī)療戰(zhàn)略咨詢公司Latitude Health創(chuàng)始人趙衡對第一財經(jīng)表示，若干措施并未設立指標值，這一政策鼓勵的方向能多大程度落地，尚未可知。

　　丁勝持相近觀點。他表示，從目前來看，保險公司對于創(chuàng)新藥研發(fā)領域的投資更多作為組合投資策略的一部分，而非直投。比如，保司可能作為機構LP參與到創(chuàng)新藥風投之中。盡管保險資金從資金屬性看具備一定的長期性和抗周期性，但保司投資部門仍會綜合評估不同行業(yè)的投資風險。換句話說，創(chuàng)新藥定價難題不解決，無法實現(xiàn)收入放量，保險行業(yè)資金也難以成為創(chuàng)新藥行業(yè)領域的一筆關鍵的耐心資本。

　　此外，針對創(chuàng)新藥行業(yè)的“內卷”、熱門靶點研發(fā)扎堆的現(xiàn)象，丁勝認為，應該一分為二地看待。“一方面，針對已驗證靶點的藥物研發(fā)，藥企往往在起步之后，才知道其創(chuàng)新方向和速度是否具備市場競爭優(yōu)勢，是否能夠為患者帶來臨床獲益，在跟跑一段時間后，落后者會被行業(yè)出清，政府干預的效應或不及市場作用，且干預不宜過多；另一方面，政府也需要發(fā)揮政策引導作用，而放大這一作用，需要‘三醫(yī)’協(xié)同?！?/p>

　　價值與市場，能否得兼

　　去年以來，本土創(chuàng)新藥企對外授權交易顯著增長，越來越多創(chuàng)新藥企選擇加注“國際化”賽道。在丁勝看來，這誠然反映了我國在部分新藥管線的創(chuàng)新能力上已位于全球領先水平，但也折射出國內創(chuàng)新藥生態(tài)還不成熟、資本寒冬尚未度過，“創(chuàng)新藥定價”仍是關鍵因素，它關乎醫(yī)藥創(chuàng)新是不是一件可持續(xù)的投資行為。對于創(chuàng)新成本和支付能力，企業(yè)和投資人都會算一筆清晰的賬。

　　“商保對創(chuàng)新藥的報銷可能也是一個對定價的解決方案之一?！倍僬f。

　　2024年我國商業(yè)健康險原保險保費收入逼近萬億元大關，資金規(guī)模已接近當年居民醫(yī)?；I資總水平。但與城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保超過95%的資金使用率相比，商業(yè)健康保險在創(chuàng)新藥支付上，發(fā)揮的作用還很有限。

　　若干措施明確增設商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄（下稱“商保創(chuàng)新藥目錄”），這一目錄重點支持“創(chuàng)新程度高、臨床價值大、患者獲益顯著且超出基本醫(yī)保保障范圍的創(chuàng)新藥”。

　　接下來，商保創(chuàng)新藥目錄準入將實施充分的價格協(xié)商和嚴格的價格保密機制，而基本醫(yī)保目錄也在續(xù)約規(guī)則中確實給出了實質性的利好。

　　“優(yōu)化續(xù)約規(guī)則，允許醫(yī)保目錄內創(chuàng)新藥在銷售超出預期、增加適應證等觸發(fā)降價的情況下，通過談判合理調整醫(yī)保支付標準，可不高于簡易續(xù)約規(guī)定的降幅；醫(yī)藥企業(yè)向非醫(yī)保定點醫(yī)藥機構供應藥品不受醫(yī)保支付標準限制。”在趙衡看來，若干措施中的這一舉措略超業(yè)界預期，有助于藥企重磅藥品減少價格下降的壓力。

　　另一條體現(xiàn)醫(yī)?！皟r值購買”的舉措是“推動真實世界研究結果和藥品目錄準入、續(xù)約、調整醫(yī)保支付范圍掛鉤”。趙衡表示，從某種程度上來說，創(chuàng)新藥的價值更多集中于產品上市后的大人群療效驗證。隨著細分藥品市場競爭加劇，擁有更好療效的藥品市場需求會持續(xù)上升，也有望在醫(yī)保談判、續(xù)約和價格調整上占據(jù)優(yōu)勢。

　　但無論是基本醫(yī)保目錄還是商保創(chuàng)新藥目錄，“以價換量”的基本邏輯依然存在。所以，在價格談判方式不斷完善的同時，能否讓創(chuàng)新藥企獲得“量”的期許，關乎創(chuàng)新藥企，尤其是小型Biotech（生物科技公司）的“生死存亡”。

　　6月27日，國家衛(wèi)健委印發(fā)“國家三級公立醫(yī)院績效監(jiān)測操作手冊（2025版）的通知”，第一次明確剔除“納入創(chuàng)新藥應用指導目錄中藥品”的收入，意味著往后醫(yī)院再使用相關創(chuàng)新藥，費用控制相關“國考”指標將不受影響。

　　若干措施吸取了此前部分省市醫(yī)保部門支持國談藥之外的創(chuàng)新藥通過綠色通道快速掛網(wǎng)的經(jīng)驗，并對商保創(chuàng)新藥目錄實施“三除外支持”，即（目錄內藥品）不計入基本醫(yī)保自費率指標，不納入集采中選可替代品種監(jiān)測范疇，符合條件的病例可以不納入按病種付費范圍。

　　但一種業(yè)界擔憂是：目前，基本醫(yī)保目錄內的國談創(chuàng)新藥都要依靠“雙通道”銷售，那么，商保創(chuàng)新藥目錄內的高值創(chuàng)新藥有可能實現(xiàn)與國談創(chuàng)新藥“比肩”的入院優(yōu)先級嗎？

　　此外，相較于基本醫(yī)保目錄，符合商保創(chuàng)新藥目錄遴選條件的藥品大多為高價高值新藥，其療效和安全性存在一定的不確定性，而醫(yī)保大數(shù)據(jù)的作用可能也有限。那么如何合理定價？如何衡量其臨床價值？創(chuàng)新藥企、談判專家可能各執(zhí)一詞，保司對價格協(xié)商也存在顧慮。

　　本月起，2025年“國談”申報正式啟動。創(chuàng)新藥企可以自主申報將產品納入醫(yī)保藥品目錄，或者商保創(chuàng)新藥目錄，也可以同時申報兩者。5個月之后，第一版商保創(chuàng)新藥目錄將成形并落地，但地方政府、醫(yī)療機構、“雙通道”藥店等有關主體如何配合實施，在業(yè)界看來，仍存在一定的不確定性。

　　“商保創(chuàng)新藥目錄是一項新生事物，需要在實踐中進一步探索完善，初期考慮穩(wěn)妥起步，后續(xù)根據(jù)醫(yī)藥技術進步、臨床需求變化、商業(yè)健康保險發(fā)展等因素實行動態(tài)調整。”國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司司長黃心宇說。

（文章來源：第一財經(jīng)）

(原標題：給錢、給市場，政策利好能為創(chuàng)新藥企“解渴”嗎︱醫(yī)聲斯語)

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